120万一针,2个月癌细胞“清零”。
据报道,罹患“弥漫性大B细胞淋巴瘤”的陈阿姨,在接受了CAR-T细胞治疗法后,8月底从上海交通大学医学院附属瑞金医院出院回家。此时,她的体内已经暂时找不到癌细胞,症状完全得到了缓解。陈阿姨也成为CAR-T细胞治疗法在我国获批上市后,全国首位接受治疗并被评估症状完全缓解的患者。
网传的“抗癌针”,就是陈阿姨使用的CAR-T细胞治疗产品“阿基仑赛注射液”。该药物于今年6月在我国获批上市,用于二线或以上系统性治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者治疗。
CAR-T细胞治疗到底是什么?适用于哪些癌症患者?为什么这么贵?
阿基仑赛注射液今年6月在我国获批上市
全球首例接受CAR-T治疗的患者已无病生存9年
据介绍,T细胞是我们体内免疫细胞中的“一员大将”,可以识别、杀伤并清除体内的异变细胞,癌细胞也在它们的攻击范围之内。但癌细胞十分狡猾,在和T细胞作战的时候,会通过不断变异获得伪装技能,让T细胞将其错认为正常细胞,从而在身体里发展壮大。
CAR就是“GPS导航系统”。CAR-T细胞疗法通过提取患者自身T细胞,并对其进行一系列基因改造,生成一种可以精准识别癌细胞的CAR-T细胞,再将这种装上“GPS”导航的超级T细胞回输到患者体内,从而避免传统疗法的“狂轰乱炸”,目的是精准有效地杀伤癌细胞。
据报道,全球首位被CAR-T免疫疗法“治愈”的美国儿童Emily至今已无病生存9年余。
全球首例接受CAR-T治疗的患者Emily
CAR-T疗法可以治疗哪些癌症?
对于传统治疗方法束手无策的癌症患者,CAR-T提供了一种新的治疗手段,目前市面上已经上市的CAR-T药物有7种,不同的药物所适应的癌症也不同。
Kymriah:2017年8月30日经FDA获批上市,主要用于青少年、儿童患者,对于复发性、难治型以及青少年B细胞急性淋巴性白血病等有较好的效果。
Yescarta:2017年10月18日获批上市,对于复发性、难治型的特定类型成人大B细胞淋巴瘤,这是第一款主要针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T药物。
Tecartus:2020年7月获批上市,主要用于复发、难治性套细胞淋巴瘤患者,这是首个获批针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。
Breyanzi:2021年2月获批上市,用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大B细胞淋巴瘤成人患者。
Abecma:2021年3月获批上市,用于治疗经过4种或更多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者,这是首个FDA获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。
阿基仑赛注射液:主要适用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。该药于2021年6月22日在我国获批上市。
瑞基奥仑赛注射液:用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)。瑞基奥仑赛注射液是中国第二款获批的CAR-T产品,也是中国首款1类生物制品的CAR-T产品。该药于2021年9月1日在我国获批上市。
“神药”也有副作用
需要提醒大家的是,并非人人都适合CAR-T疗法。
目前,CAR-T疗法主要应用于难治复发急性白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤的治疗,对于实体肿瘤则没有太大帮助。
除了严格的适应症,它也有不可忽视的副作用。比如,在治疗过程中可能会出现细胞因子释放综合征,产生肌肉疼痛、发热疲惫以及低血压、器官衰竭、肺水肿等副作用。有些患者还可能出现震颤、认知障碍等神经症状。这是由于CAR-T细胞在体内短时间扩增并释放杀伤“癌细胞”的武器所引起,在杀死癌细胞的同时,人体也受到了极大的冲击。
此外,价格也是令很多患者望而却步的因素。6月28日,一张疑似阿基仑赛注射液的销售订单在网上流传,其中显示该药零售价为120万元/袋(约68ml)。为什么这么贵?
网传阿基仑赛注射液的销售订单
据复星凯特相关负责人回应,公司CAR-T细胞治疗产品定价是根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定的。CAR-T作为个体化定制药品,每个产品都来自患者自身的T细胞,其开发生产和使用非常复杂,在制造和交付上要求精准和速度,需要投入大量资源。从决定使用CAR-T治疗,到对患者进行单采血到回输CAR-T,总共需要600多个步骤。这其中要投入的人力、物力、财力都非常巨大。
记者了解到,阿基仑赛注射液是复星凯特从美国Kite Pharma引进CAR-T细胞治疗产品Yescarta进行技术转移,并获授权在中国进行本地化生产的细胞治疗药品。2017年Yescarta首次被美国FDA批准上市,定价为37.3万美元(约241万人民币),相比国内网传120万元的治疗费,费用更高。其他在美国上市的CAR-T治疗产品,价格都在37.3万-47.5万美元。