美法仑片适用于治疗多发性骨髓瘤及晚期卵巢腺癌。

美法仑单独应用或与其他药物合用，对于部分晚期乳腺癌病人有显著疗效。

因为美法仑具有骨髓抑制作用，故在治疗期间，必需频繁监测血象(血细胞计数)，必要时暂缓用药或调整剂量(参见注意事项)。

成人口服用药：

口服美法仑的吸收是易变的。为了确保达到可能的治疗水平，应谨慎增加剂量，直到出现骨髓抑制作用为止。

多发性骨髓瘤：

有多种治疗方案，应详细查阅文献。美法仑与强的松合用，可能比单用美法仑更有效。通常联合用药须间歇进行。延长连续用药的优越性还未得到证实。典型的给药剂量是：每日每公斤体重0.15毫克，分次服用，连用4天，6周后重复下一疗程。对于治疗有反应者延长治疗超过一年，未见病情改进。

卵巢腺癌：

典型的治疗方案是，按体重每日每公斤体重0.2mg，共5天，每4—8周或当外周血象恢复时给予下一疗程的治疗。也可使用美法仑静脉注射治疗。

晚期乳腺癌：

按体重每日每公斤体重0.15mg或按体表面积每日6mg/m²，连用5日，每六周重复疗程，当出现骨髓毒性时应减低剂量。

真性红细胞增多症：

诱导缓解期，每日6-10毫克，共5-7天，之后可每日2～4毫克，直至能满意地控制症状。维持剂量可每周一次，一次2～6毫克，其间必须对患者仔细、谨慎地进行血象监测，根据血细胞计数结果，适当调整剂量。

肾功能不全患者：

美法仑最常见的不良反应是骨髓抑制，以及所导致的白细胞和血小板减少。有30%的患者口服常规剂量的美法仑后，出现恶心和呕吐的胃肠道不适。接受常规剂量美法仑治疗的患者，罕见胃炎发生。

接受高剂量静注美法仑的患者，出现腹泻、呕吐和胃炎的可能性略有增加。使用环磷酰胺前驱治疗，可降低美法仑导致的胃肠道损害的严重程度。接受美法仑治疗数月以上，偶见病例出现过敏反应，例如：荨麻疹、水肿、皮疹和过敏性休克，曾有两例出现心动停止，但未证实此副作用是否与美法仑治疗有关。

美法仑是一种活性细胞毒药物，只限于在对此类药物有经验的医师指导下使用。

美法仑片的安全管理：

应根据当地通用的安全处置细胞毒药物的规章或建议(如：《大英不列颠皇家药学会细胞毒类药品工作手册》)管理美法仑片。接触薄膜包衣完整的美法仑片无害。美法仑片绝不可掰开或弄碎后使用。

销毁处理：

需按照当地有关的细胞毒性药物处置法规销毁美法仑片。

用药监测：

由于美法仑是一种骨髓抑制剂，因此整个治疗期间必须监测血象(血细胞计数)，避免出现过度骨髓抑制，以及不可逆性骨髓再生不良的危险。在治疗停止后，仍会出现血细胞计数持续下降。当第一次出现非正常的白细胞或血小板大幅度减少时，应暂时中断治疗。对近期接受过放疗和化疗的患者应注意引起骨髓毒性增加的可能。

肾功能不全者：在使用美法仑治疗初期，肾功能不全的骨髓瘤患者曾出现过治疗早期性血尿素氮显著升高，所以应密切观察肾功能不全患者可能发生的尿毒症骨髓抑制。

致突变性：

美法仑对动物有致突变作用，也曾有患者使用美法仑引起染色体改变的报道。致癌性：不断增加的报告显示，美法仑同其它烷化剂一样有导致人类白血病的可能。曾有报道，淀粉样变性，恶性黑色素瘤、冷凝综合征和卵巢癌患者在接受美法仑治疗时，由于延长疗程而导致急性白血病。一项研究试验表明，接受包括美法仑在内的烷化剂治疗后发生急性白血病的卵巢癌患者明显多于未接受烷化剂的患者。在使用美法仑前应谨慎权衡治疗带来的益处和患白血病的危险。

美法仑有抑制卵巢功能的作用，可导致相当数量的绝经期前妇女闭经。