2021年9月18日，美FDA批准多靶点小分子TKI抑制剂卡博替尼（Cabometyx）用于治疗局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）成人和12岁以上儿童患者。这些患者在接受VEGFR靶向疗法后疾病出现进展，并且不适合接受放射性碘治疗或对其产生耐药性。其批准比处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期（2021年12月4日）提前两个多月。

此前，2021年8月5日，美FDA授予卡博替尼补充新药申请（sNDA）优先审评资格，用于治疗12岁及以上患者分化型甲状腺癌。

分化型甲状腺癌的标准治疗方法是先手术治疗，然后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织，但大约5%～15%的患者对放射性碘治疗表现出耐药性。对于这些患者，从发现转移病灶开始，预期寿命仅为3-5年，因此存在高度未满足医疗需求。

卡博替尼是一种多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，包括MET、VEGFR1 2 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶点。其主要通过靶向抑制MET、VEGFR2及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。

商品名：Cometriq、Cabometyx

通用名：cabozantinib（卡博替尼）

代号：XL184

靶点：MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT

美国首次获批：2012年

中国首次获批：尚未获批

获批适应症：甲状腺癌、肾癌、肝癌

MTC规格：20mg、80mg（胶囊）

RCC规格：20mg、40mg、60mg（片剂）

分化型甲状腺癌推荐剂量：

12岁及以上且体表面积（BSA）≥1.2 m^2的成人和儿童患者，推荐剂量为60mg，每日一次；

12岁及以上且BSA < 1.2 m^2的儿童患者，推荐剂量为40mg，每日一次。